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Pesquisa inédita do HCPA/UFRGS usa terapia gênica para tratar doença rara

Fonte

UFRGS | Universidade Federal do Rio Grande do Sul

Data

segunda-feira. 8 junho 2020 19:00

Pesquisadores do Centro de Pesquisa Clínica do Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA) e da Universidade Federal do Rio Grande do Sul (UFRGS) utilizaram um vírus geneticamente modificado para tratar uma doença genética rara, a mucopolissacaridose tipo II. Quem sofre da enfermidade, causada por uma mutação no DNA, não produz uma enzima, gerando vários problemas físicos e neurológicos.

Os primeiros procedimentos de terapia gênica em pacientes com esta doença, fora dos Estados Unidos, aconteceram no HCPA, no dia 28 de maio. O grupo de pesquisa conseguiu um feito de importância mundial utilizando um vírus para tratar a doença. “Em resumo, utilizamos um vírus (chamado adeno-associado), que foi modificado para transportar a versão correta de um gene no paciente”, explica o coordenador do estudo, professor Dr. Roberto Giugliani.

Em função da codificação errada do gene, uma enzima deixa de ser fabricada e o paciente acumula no seu organismo as substâncias que deveria eliminar, comprometendo ossos e articulações, vias respiratórias, sistema cardiovascular e funções cognitivas, entre outros problemas. A versão correta do gene, transportada pelo vírus, induz a fabricação da enzima dentro do organismo, e as substâncias que estavam acumuladas devem começar a ser degradadas, corrigindo o problema. “Ainda é uma terapia experimental, mas muito promissora”, concluiu o Dr. Giugliani.

Acesse a notícia completa na página da UFRGS.

Fonte: Universidade Federal do Rio Grande do Sul.

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